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脐带血造血干细胞真的能“打开”儿童自闭症的世界?

次浏览 编辑 基因细胞服务中心
2020-12-02 14:33

迄今为止,小儿自闭症依然没合理药品或方式痊愈。说白了饮食治疗法、特殊饮食搭配,甚至肠道微生物菌疗法也许对某一人有影响,可是从医药学评定依然是无确立功效,但依旧有人坚信用干细胞治疗小儿自闭症。

案例:

 

4岁的Aaron被诊断有儿童自闭症,母亲Dorinda一直婉言谢绝用药治疗和行为疗法,但期待试着别的创新思维方法。

 

Aaron的症状表现为反复个人行为,如手颤、持续胃部不适、注意力不集中和食物过敏。当Aaron九岁时,母亲决定尝试干细胞治疗,她的念头非常简单,期待为儿子做些新尝试。

 

她赶到坐落于巴拿马的一家干细胞研究组织,让Aaron报名参加那边的一项临床试验(注意:是临床试验,并不是临床治疗!)。在此过程中,Aaron被输入了捐助的脐带血干细胞。

 

在美国,脐带血干细胞用以医治性研究仍属违法行为。因此 ,她只有带着小孩来巴拿马报名参加此项研究性治疗实验,每一次就诊费1,800美元。

 

该研究组织的生物学家曾在《干细胞转化医学》杂志上发布了小规模纳税人临床试验研究结果,表明这类脐带血干细胞输入针对身患孤独症儿童是安全的。临床试验报道了20名自闭症儿童参加临床试验,但这项实验并沒有设计方案对照实验(即孤独症儿童不接纳干细胞治疗组)。

 

因而,从临床试验设计方案的金标准看,没法评定临床治疗的实效性。可是,发布的研究结果是:针对儿童自闭症患者的运动技能和社交媒体个人行为明显改善。

 

该干细胞研究组织创办人,顶尖研究员NeilRiordan表明:此项医治性观查结果预兆了潜在性的临床医学实际效果。虽然有同行业提出质疑让病人家中自费报名参加临床试验是不是合乎伦理道德,但报名参加研究新项目的家中并不在意。

 

 

来自其他人脐带血干细胞给患者输注是否安全?

早在2017年,杜克大学研究工作人员也发布过一项相近研究新项目,数据显示从脐带血中获取干细胞给病人输注是安全的。

加州大学旧金山校区神经病学专家教授阿诺德·克里格斯坦说,若不仅一个研究精英团队汇报结果是相似,这也是一种互相认证。但这种结果只是表明安全系数,要是没有安慰剂对照,干细胞是不是对儿童自闭症病人有功效,依然欠缺站得住脚的科学研究直接证据。

 

干细胞治疗的安慰剂作用

FDA早已准许干细胞运用于医治血液病,包含癌症,但不包括儿童自闭症。并且,FDA规定干细胞来源于务必是来源于脐带血或骨髓干细胞。Dorinda说Aaron报名参加的临床试验征募了15名孤独症儿童,年纪在6—15岁,在其中五个小孩休学了。小朋友们每12周接纳4次干细胞输注;持续9个月医治性研究实验。

 

依据参加和执行该实验的研究工作人员描述,除开几名少年儿童觉得轻微疲惫或头疼和发高烧,没一切不良反应或比较严重副作用。父母们自身观查的情况是:小孩的强迫行为和抽动频次降低了。纽约哥伦比亚大学精神医学专家教授JV.Weele觉得,父母付款报名参加临床试验的花费,其临床试验安慰剂效应会被变大,由于父母资金投入了时间、活力和金钱。父母和研究工作人员都了解小孩在接纳干细胞治疗,尤其是爸爸妈妈期待见到有功效(或宽慰功效)。

Dorinda说,事实上临床试验是完全免费,但在临床试验新项目以外,该组织向父母们扣除了7200美金用以付款医治以外的其它杂费;除此之外,本人旅游和其它杂费加起来累计2万美金。比较之下,是能够接纳的。

 

到迄今为止,该临床试验的唯一结果和直接证据是,像那样的干细胞治疗针对病人是安全性的,但治疗效果怎样,仍是有一定商业服务3D渲染的小故事或轶事吧。

 

Dorinda说,Aaron主要表现出了一定的沟通协调能力,而且第一次可以自身集中注意力进行一个100件Lego组装游戏。Dorinda说,虽然如今的干细胞治疗沒有科学论证,但她还会继续再做一次,由于它是她做为妈妈唯一能为儿子做的事——不断地试着新的治疗方法。

 


脐带血造血干细胞真的能“打开”儿童自闭症的世界?

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