干细胞具有分化成多种功能细胞的潜能，并且能够通过细胞分裂进行自我更新。科学家们把干细胞当做治愈多种疾病的突破口，干细胞在再生医学领域具有不可估量的医学价值，为许多重大疾病的有效治疗提供了新的思路，例如帕金森病、糖尿病等等。
目前应用最成熟的干细胞是造血干细胞，随着干细胞技术的不断发展，其他干细胞如间充质干细胞、生殖干细胞、心肌干细胞等在临床上的应用也在逐步发展，在部分领域取得了突破性的进展。干细胞技术在临床医学上的应用领域大致有五个：细胞替代治疗、系统重建、组织工程、基因治疗以及美容抗衰老。
细胞替代治疗：利用间充质干细胞、生殖干细胞、神经干细胞等成体干细胞，对神经系统疾病、糖尿病、生殖系统疾病等进行修复治疗。此领域目前不断有突破性进展，但干细胞移植的数量、时间和移植后的长期安全性还需要进一步研究;
系统重建：利用造血干细胞和间充质干细胞，可以重建机体的造血系统和免疫系统，可以成为白血病、再生障碍性贫血等血液疾病及免疫系统缺陷亢进疾病的一种常规治疗手段;
组织工程：利用成体干细胞，在体外培养形成一些组织器官，用来替代人体病变的组织器官，培养形成的组织器官也可以用来作为疾病模型和药物检测模型;
基因治疗：干细胞作为基因治疗的理想靶细胞，可以为目的基因后续的稳定表达创造环境，而干细胞用于基因治疗尚需要进一步研究一些问题，如提高基因转移效率、使基因稳定表达、防止基因整合导致的肿瘤发生;
抗衰老保健：利用干细胞具有的多向分化和修复力，对衰老的机体进行修复，从基因水平改变机体的衰老状态，重建损伤和衰老的组织器官，达到抗衰老保健的目的。
除此之外，干细胞在疾病研究、发育生物学模型、系统生物学研究等领域也具有重要的应用意义。
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