运动神经元病是一类由运动神经元慢性、进行性、不可逆性变性导致的神经系统疾病，“渐冻症”是其常见的疾病类型，主要影响患者的运动功能，导致肌无力或肌萎缩，最终死于吞咽困难和呼吸衰竭。国内外临床专家普遍认为与神经营养因子缺乏有关。通常2~5年后死亡率高达80%~90%。所以它是一种不治之症，比很多恶性肿瘤恶性得多。去年报道的英国足球运动员达比患的正是运动神经元病，他宣布退役以便有足够的时间和疾病战斗！
干细胞是一类具有自我复制更新和多向分化的原始细胞群，至今已鉴定干细胞可分化为多种细胞：脂肪细胞、软骨细胞、骨细胞、神经元、肝细胞、心肌细胞等。干细胞疗法在运动系统疾病、心血管疾病、神经系统疾病（诸如运动神经元病）等多个系统疾病已有深入的临床研究与实践。
在亚太地区运动神经元疾病研讨会上，有专家指出，每年我国新递增新的渐冻人有1.69万。当前运动神经元病在临床缺乏有效的干预方法，迫切需要寻找有效的方法来帮助这些人群。
一、运动神经元疾病的临床表现：
分为肌萎缩侧索硬化、进行性脊肌萎缩、进行性延髓麻痹和原发性侧索硬化。在一组运动神经元疾病中，肌萎缩侧索硬化是最常见的。肌萎缩侧索硬化是由于上运动神经元和下运动神经元受到损伤，导致包括百合(延髓支配的肌肉)、四肢、躯干、胸腹部在内的肌肉逐渐衰弱和萎缩。虽然大多数肌萎缩性侧索硬化发生在40至70岁之间，但它也发生在年龄较大或十几岁的青少年中。据统计，患病率为4~6/10万。大多数研究表明，患病率随着年龄的增长而增加。发病率在50~59岁上升，75岁达到高峰，80岁及以上患病率下降，男性较多，男女比例为1.2~2.6:1。
二、运动神经元疾病的病因
肌萎缩侧索硬化的病因尚不清楚，20%的病例可能与遗传和基因缺陷有关。此外，一些环境因素，如重金属铝中毒，可能会引起运动神经元损伤。运动神经元损伤的原因有:神经毒性物质积累，神经细胞之间积累谷氨酸，神经细胞随着时间的推移受到损伤；自由基损伤神经细胞膜；神经生长因子的缺乏阻碍了神经细胞的持续生长发育。
三、干细胞疗法提高运动神经元病患者的生存率
随着干细胞疗法的临床前研究不断的优化，有利于干细胞疗法在人体的临床试验。据悉，德国、意大利、美国联合多中心联合已完成了Ⅰ期临床试验，并开展了干细胞疗法针对运动神经元病的Ⅱ临床试验，已取得了喜人的进展。
2019年9月2号，在《Stem cells translational medicine》上发布了一篇最新研究成果“Results from Phase I Clinical Trial with Intraspinal Injection of Neural Stem Cells in Amyotrophic Lateral Sclerosis: A Long-Term Outcome”，即神经干细胞椎管内注射渐冻症的I期临床试验的长期结果。研究结果表明，干细胞移植是一种安全的方法，有效延长受试者的生存期，在短期或长期内不会造成重大的有害影响。
Mazzini Letizia教授指出，第一阶段试验的主要目的是评估在ALS受试者脊髓内移植干细胞的可行性和安全性，并且所研究的结果支持更多的受试者队列参与未来的Ⅱ期临床试验。
展望：干细胞治疗是近年来运动神经元疾病的一项重要发现和实践，它提高了运动神经元疾病的存活率，减轻了其痛苦，提高了患者的生活质量，给患者带来了新的希望。
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